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申请/专利权人：亚根达医疗公司

摘要：本公开涉及式I或式II或其子式的化合物：以及其前药、药学上可接受的盐、药物组合物、使用方法及其制备方法。本公开的化合物可充当调节mRNA，诸如前mRNA编码的基因的剪接的小分子剪接调节剂化合物，及使用所述化合物调节剪接以及治疗相关疾病和疾患的方法。本文所公开的化合物可具有针对各种遗传途径的活性，并且因此可用于治疗人体或动物体的方法中。

主权项：1.一种式I的化合物： 或其药学上可接受的盐、溶剂合物或前药，其中：A为饱和或部分不饱和的单环或双环4元至9元杂环烷基或NR1R2，其中所述杂环烷基包含1或2个氮环原子并且任选地被1、2、3或4个R6取代；R1为包含1个氮环原子的杂环烷基，任选地被1、2、3或4个R6取代；R2为氢、C1-7烷基或C3-8环烷基；R3为H、卤基、C1-7烷基、OR5、NR52、C3-8环烷基或杂环烷基；R4为芳基或包含2、3或4个独立地选自N、O和S的杂原子的双环9元杂芳基，其中R4任选地被1、2或3个R7取代；各R5独立地为C1-7烷基、C3-8环烷基或杂环烷基；各R6独立地选自由以下组成的组：卤素、羟基、氰基、-COOH、-CO-C1-C6烷基、-COO-C1-C6烷基、C1-C7烷基、C1-C8杂烷基、C1-7烷氧基-杂环烷基、C2-C6烯基、C2-C6炔基、C1-C6烷氧基、-CH20-2-C3-C8环烷基、4-7元单环杂环烷基、NH2、NHC1-C6烷基、NC1-C6烷基2、-NHCO-C1-C6烷基、-NC1-C6烷基-CO-C1-C6烷基、-CO-NH2、-CO-NHC1-C6烷基和-CO-NC1-C6烷基2，其中所述烷基、烯基、炔基和烷氧基任选地被一个或多个卤素、羟基或NH2取代，并且其中所述环烷基和杂环烷基任选地被一个或多个卤素、羟基、C1-C6烷基、C1-C6杂烷基、C1-C6烷氧基或NH2取代；或同一碳上的两个R6可一起作为酮基＝O；或两个R6一起形成C1-7亚烷基；各R7独立地为卤基、氰基、C1-7烷基、C1-7卤烷基、C1-7烷氧基、C1-7卤烷氧基或C3-8环烷基，其中所述C1-7烷基任选地被OH取代；R16为H、卤基、C1-7烷基、OR5、NR52、C3-8环烷基或杂环烷基；并且R17为H、卤基、C1-7烷基、OR5、NR52、C3-8环烷基或杂环烷基。

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