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申请/专利权人：复旦大学附属眼耳鼻喉科医院
摘要：本发明公开了一种用于修复OTOF基因p.Q829X突变的单碱基编辑系统及其应用。所述单碱基编辑系统包括：腺嘌呤碱基编辑器和sgRNA，所述sgRNA的靶向序列如SEQIDNO.1所示。本发明通过纯合OtofQ828XQ828X小鼠模型实验评价了该系统对小鼠听力损失的影响。结果发现，该系统能特异靶向OtofQ828XQ828X小鼠内毛细胞对点突变进行有效修复，成功地纠正了CT的突变，且在长达一年的观察期内，持续检测到听力恢复至野生型水平，同时观察到otoferlin蛋白表达和内毛细胞持续囊泡释放功能的恢复，直观地验证了该系统对OTOFc.2482CT，p.Q828X突变基因导致的听神经病的治疗和或预防作用，能够用于制备治疗和或预防听神经病的药物。
主权项：1.一种用于修复OTOF基因p.Q829X突变的单碱基编辑系统，其特征在于，所述单碱基编辑系统包括：腺嘌呤碱基编辑器和sgRNA，所述sgRNA的靶向序列如SEQIDNO.1所示。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 复旦大学附属眼耳鼻喉科医院 一种用于修复OTOF基因p.Q829X突变的单碱基编辑系统及其应用
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