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申请/专利权人：阿尔尼拉姆医药品有限公司
申请日：2014-05-22
公开（公告）日：2021-06-25
公开（公告）号：CN113018307A
主分类号：A61K31/713(20060101)
分类号：A61K31/713(20060101);A61K31/712(20060101);A61P1/00(20060101);A61P1/16(20060101);A61P11/00(20060101);A61P35/00(20060101);A61P43/00(20060101);C12N15/113(20100101)
优先权：["20130522 US 61/826,125","20131101 US 61/898,695","20140415 US 61/979,727","20140506 US 61/989,028"]
专利状态码：在审-实质审查的生效
法律状态：2021.07.13#实质审查的生效;2021.06.25#公开
摘要：本发明涉及靶向Serpina1基因的RNAi试剂例如双链RNAi试剂，和使用这类RNAi试剂来抑制Serpina1表达的方法以及治疗患有Serpina1相关疾病如肝脏病症的受试者的方法。
主权项：1.一种用于抑制细胞中Serpina1的表达的双链RNAi试剂，该双链RNAi试剂包含形成一个双链区的一条有义链和一条反义链，其中所述有义链包含与SEQIDNO:1、SEQIDNO:2、或SEQIDNO:3、SEQIDNO:4、SEQIDNO:5、SEQIDNO:6、SEQIDNO:7、SEQIDNO:8、SEQIDNO:9、SEQIDNO:10、或SEQIDNO:11的核苷酸序列中的任一个相差不多于3个核苷酸的至少15个连续核苷酸，并且该反义链包含与SEQIDNO:15、SEQIDNO:16、或SEQIDNO:17、SEQIDNO:18、SEQIDNO:19、SEQIDNO:20、SEQIDNO:21、SEQIDNO:22、SEQIDNO:23、SEQIDNO:24、或SEQIDNO:25的核苷酸序列中的任一个相差不多于3个核苷酸的至少15个连续核苷酸，其中所述有义链的基本上所有的这些核苷酸和所述反义链的基本上所有的这些核苷酸是修饰的核苷酸，并且其中所述有义链被缀合到在3'-末端处附接的一个配体上。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 阿尔尼拉姆医药品有限公司 SERPINA1 iRNA组合物及其使用方法
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