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一种适于RPE细胞转染的脂质纳米颗粒及其应用 

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申请/专利权人:上海贝斯昂科生物科技有限公司;辑康科技(珠海)有限责任公司

摘要:本申请公开一种适于RPE细胞转染的脂质纳米颗粒和脂质纳米颗粒‑核酸复合物,本申请提供的脂质纳米颗粒‑核酸复合物转染视网膜色素上皮细胞后,使转染率接近100%,相关基因编辑效率达到78%,相关碱基编辑效率达到56%,为制备眼部相关疾病的治疗药物提供新的技术方案。

主权项:1.一种适于RPE细胞转染的脂质纳米颗粒,其特征在于,所述脂质纳米颗粒的原料为胆固醇、DSPC、SM102、DOTAP和DMG-PEG2000,所述胆固醇、DSPC、SM102、DOTAP和DMG-PEG2000的摩尔比为37:10:41.5:10:1.5;或所述脂质纳米颗粒的原料为β-谷甾醇、DSPC、SM102、DOTAP和DMG-PEG2000,所述β-谷甾醇、DSPC、SM102、DOTAP和DMG-PEG2000的摩尔比为37:10:41.5:10:1.5;或所述脂质纳米颗粒的原料为胆固醇、DSPC、SM102、DOTAP和DSPE-PEG2000-Biotin,所述胆固醇、DSPC、SM102、DOTAP和DSPE-PEG2000-Biotin的摩尔比为37:10:41:10:2;或所述脂质纳米颗粒的原料为胆固醇、DSPC、ALC-0315、DOTAP和DMG-PEG2000,所述胆固醇、DSPC、ALC-0315、DOTAP和DMG-PEG2000的摩尔比为37:10:41.5:10:1.5。

全文数据:

权利要求:

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