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申请/专利权人：南京大学
摘要：本申请提供了靶向抑制TDP‑43的递送系统，包括：能够抑制TDP‑43基因表达的RNA和递送载体；递送载体与靶向元件在哺乳动物的器官组织中自组装形成复合结构，抑制目标组织中TDP‑43的表达；抑制TDP‑43基因表达的RNA为：启动子元件及TDP‑43‑siRNA。与现有技术相对比，本发明具有以下优点：本发明提供的用于肌萎缩侧索硬化症的靶向抑制TDP‑43递送系统，此类载体作为成熟的注入物，最终发挥效果的RNA序列由内源性外泌体包裹输送，不存在免疫反应，外泌体安全性极高。该递送系统可以递送各类小分子RNA，通用性强。并且病毒载体的制备要比外泌体或是蛋白质、多肽等物质的制备便宜地多，经济性好。
主权项：1.靶向抑制TDP-43的递送系统，其特征在于，所述递送系统包括：能够抑制TDP-43基因表达的RNA和递送载体；携带能够抑制TDP-43基因表达的RNA的递送载体与靶向元件在哺乳动物的器官组织中自组装形成复合结构，所述复合结构通过所述靶向元件寻找并将能够抑制TDP-43基因表达的RNA送入目标组织，抑制目标组织中TDP-43的表达；所述能够抑制TDP-43基因表达的RNA包括：启动子元件及能够抑制TDP-43基因表达的siRNA。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 南京大学 靶向抑制TDP-43的递送系统及其在制备用于治疗肌萎缩侧索硬化症的产品中的应用
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