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申请/专利权人：北海康成制药有限公司;逻辑生物治疗公司
申请日：2022-08-25
公开（公告）日：2024-06-07
公开（公告）号：CN118159663A
主分类号：C12N15/86
分类号：C12N15/86;A61K48/00
优先权：["20210825 US 63/237,125"]
专利状态码：在审-公开
法律状态：2024.06.07#公开
摘要：本公开提供了用于递送GAA蛋白的组合物，该组合物包含分离的例如重组腺相关病毒AAV颗粒，该颗粒包含嗜肝衣壳蛋白，例如sL65衣壳蛋白。本公开还提供了组合物，该组合物包含第一核酸和第二核酸，该第一核酸编码嗜肝衣壳蛋白，例如sL65衣壳蛋白，该第二核酸包含编码GAA蛋白的转基因。本公开还提供了用于制备分离的例如重组AAV颗粒的方法；和用于将外源GAA蛋白递送至受试者的方法；和或用于治疗患有GAA相关疾病或病症，例如溶酶体贮积症，例如庞贝病的受试者的方法。
主权项：1.一种分离的重组腺相关病毒rAAV颗粒，其包含AAV衣壳蛋白和核酸，其中所述衣壳蛋白包含SEQIDNO:45的氨基酸序列或与其至少85％相同的氨基酸序列，所述核酸包含编码α-葡糖苷酶GAA蛋白的转基因。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 北海康成制药有限公司;逻辑生物治疗公司 包含嗜肝衣壳蛋白和酸性α-葡糖苷酶（GAA）的AAV颗粒及其治疗庞贝病的用途
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