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申请/专利权人：斯克里贝治疗公司
摘要：本文提供了用于使用编码2类V型和向导核糖核酸gRNA序列的自灭活重组载体SIRV的组合物和方法，所述SIRV可用于核酸序列编辑，并且包含自灭活组分。所述SIRV可以作为AAV载体的一部分递送到细胞以靶向所关注基因。
主权项：1.一种自灭活重组载体SIRV，其包括多核苷酸，所述多核苷酸包括：a一种或多种包装组分；b编码2类V型蛋白的序列，所述2类V型蛋白包括单个RNA引导的RuvC结构域；c第一启动子，所述第一启动子与编码所述2类V型蛋白的所述序列可操作地连接；d编码第一向导RNAgRNA的序列，所述第一gRNA包括与靶向序列连接的支架序列，所述靶向序列与以下互补并且能够与以下杂交：1待修饰细胞的靶核酸；以及2一个或多个并入在所述多核苷酸中的自灭活区段；e第二启动子序列，所述第二启动子序列与编码所述第一gRNA的所述序列可操作地连接；以及f一个或多个自灭活区段，所述一个或多个自灭活区段包括原间隔子相邻基序PAM序列和能够由核糖核蛋白复合物RNP结合和切割的多核苷酸序列，所述RNP包括所述2类V型蛋白和所述第一gRNA。
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权利要求：
百度查询： 斯克里贝治疗公司 用于基因编辑的自灭活载体
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