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申请/专利权人：摩大力斯医疗株式会社
摘要：本发明提供了包含下述碱基序列的多核苷酸：a编码核酸酶缺陷型CRISPR效应蛋白与转录阻遏物的融合蛋白的碱基序列，和b编码向导RNA的碱基序列，所述向导RNA靶向人类DMPK基因的表达调控区中SEQIDNO：127、SEQIDNO：46、SEQIDNO：128、SEQIDNO：129、SEQIDNO：130、SEQIDNO：131、SEQIDNO：132、SEQIDNO：88、SEQIDNO：91、SEQIDNO：133、SEQIDNO：137、SEQIDNO：117或SEQIDNO：119所示的区域中长度为18至24个核苷酸的连续区域，所述多核苷酸预期可用于治疗肌营养不良症。
主权项：1.一种多核苷酸，其包含下述碱基序列：a编码核酸酶缺陷型CRISPR效应蛋白与转录阻遏物的融合蛋白的碱基序列，和b编码向导RNA的碱基序列，所述向导RNA靶向人类DMPK基因的表达调控区，其中所述编码向导RNA的碱基序列为如SEQIDNO：43、SEQIDNO：44、SEQIDNO：46、SEQIDNO：62、SEQIDNO：63、SEQIDNO：66、SEQIDNO：68、SEQIDNO：70、SEQIDNO：71、SEQIDNO：72、SEQIDNO：73、SEQIDNO：80、SEQIDNO：81、SEQIDNO：82、SEQIDNO：83、SEQIDNO：85、SEQIDNO：86、SEQIDNO：88、SEQIDNO：91、SEQIDNO：96、SEQIDNO：99、SEQIDNO：100、SEQIDNO：103、SEQIDNO：105、SEQIDNO：106、SEQIDNO：108、SEQIDNO：109、SEQIDNO：111、SEQIDNO：117或SEQIDNO：119所示的碱基序列其中所述转录阻遏物是KRAB，并且其中所述核酸酶缺陷型CRISPR效应蛋白是源自于金黄色葡萄球菌Staphylococcusaureus的dCas9。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 摩大力斯医疗株式会社 通过靶向DMPK基因治疗肌营养不良症的方法
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