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使用靶向调节RNA的反义寡核苷酸调控基因转录 

申请/专利权人:4阵营疗法公司

申请日:2022-09-02

公开(公告)日:2024-06-25

公开(公告)号:CN118251489A

主分类号:C12N15/113

分类号:C12N15/113;C07H21/00;C12N15/11

优先权:["20210903 US 63/240,838","20211222 US 63/292,792"]

专利状态码:在审-公开

法律状态:2024.06.25#公开

摘要:本文描述了使用靶向调节RNA例如启动子相关RNA和增强子RNA的反义寡核苷酸ASO调控OTC基因转录的方法。这些方法可用于增加鸟氨酸转氨甲酰酶OTC的表达,从而治疗与异常基因表达相关的疾病。

主权项:1.一种与人鸟氨酸转氨甲酰酶OTC的调节RNA的至少8个连续核苷酸互补的反义寡核苷酸ASO,其中所述调节RNA具有选自由SEQIDNO:1-4或1077组成的组的核苷酸序列。

全文数据:

权利要求:

百度查询: 4阵营疗法公司 使用靶向调节RNA的反义寡核苷酸调控基因转录

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