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申请/专利权人：瑞泽恩制药公司
摘要：本文提供与HSD17B13变体相关的组合物，该组合物包含与HSD17B13的变体相关的分离的核酸和蛋白质，本文还提供包含所述核酸和蛋白质的细胞。本文进一步提供与HSD17B13变体相关的方法。这些方法包括通过使用核酸酶试剂，外源供体序列，转录活化剂，转录抑制剂和表达重组HSD17B13基因或编码HSD17B13蛋白质的核酸的表达载体的任何组合修饰细胞的方法。本文还提供用于治疗患有慢性肝病或有发展为慢性肝病的风险的受治者的治疗性方法和预防性方法。
主权项：1.一种组合物，其用于修饰细胞中HSD17B13基因的方法，所述组合物包含Cas9蛋白或编码所述Cas9蛋白的核酸、和向导RNA或编码所述向导RNA的DNA，其中所述细胞包括已引入所述组合物的细胞，其中所述向导RNA包括CRISPRRNAcrRNA部分和反式激活CRISPRRNAtracrRNA部分，并靶向所述HSD17B13基因内的向导RNA靶向序列，其中所述向导RNA与所述Cas9蛋白形成复合物，并靶向所述向导RNA靶向序列，以及其中所述Cas9蛋白裂解所述向导RNA靶向序列以在所述HSD17B13基因中产生靶向基因修饰，其中所述方法导致所述HSD17B13基因的功能丧失，以及其中所述细胞是肝细胞。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 瑞泽恩制药公司 HSD17B13变体及其应用
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