申请/专利权人：波涛生命科学有限公司

申请日：2022-11-18

公开（公告）日：2024-06-28

公开（公告）号：CN118265789A

主分类号：C12N15/113

分类号：C12N15/113;A61K31/712

优先权：["20211119 US 63/264,360","20220302 US 63/268,775","20220928 US 63/377,482"]

专利状态码：在审-公开

法律状态：2024.06.28#公开

摘要：本披露提供了HSD17B13相关的双链寡核苷酸、组合物以及使用这样的双链寡核苷酸和组合物预防和或治疗与HSD17B13表达相关的多种病症、障碍或疾病的方法。在一些实施例中，所提供的双链寡核苷酸和组合物包含核碱基修饰、糖修饰、核苷酸间键联修饰和或其模式，并且具有改善的特性、活性和或选择性。在一些实施例中，所提供的双链寡核苷酸和组合物靶向HSD17B13。

主权项：1.一种包含引导链和过客链的双链RNAidsRNAi剂，其中：a该引导链与HSD17B13靶RNA序列互补或基本上互补，并且包含：i.在3’末端核苷酸和倒数第二个N-1核苷酸之间以及在该倒数第二个N-1核苷酸和紧邻的上游N-2核苷酸之间的呈Sp构型的骨架硫代磷酸酯手性中心，ii.在5’末端+1核苷酸和紧邻的下游+2核苷酸之间以及在该+2核苷酸和紧邻的下游+3核苷酸之间的呈Rp、Sp或交替构型的骨架硫代磷酸酯手性中心；iii.在3’末端核苷酸和倒数第二个N-1核苷酸之间以及在该倒数第二个N-1核苷酸和紧邻的上游N-2核苷酸之间的呈Sp构型的骨架硫代磷酸酯手性中心的上游的一个或多个呈Rp或Sp构型的骨架硫代磷酸酯手性中心；和或iv.在5’末端+1核苷酸和紧邻的下游+2核苷酸之间以及在该+2核苷酸和紧邻的下游+3核苷酸之间以及在以下中的一项或两项中的一个或多个呈Rp或Sp构型的骨架硫代磷酸酯手性中心：a该+3核苷酸和+4核苷酸之间；以及b+5核苷酸和+6核苷酸之间；b该引导链在该引导链的相对于5’末端核苷酸的第二个+2核苷酸和该引导链的倒数第二个3’N-1核苷酸之间的任何两个相邻核苷酸之间包含一个或多个Rp、Sp或立体随机不带负电荷的核苷酸间键联，其中N是3’末端核苷酸；c该引导链包含通过Rp、Sp或立体随机不带负电荷的核苷酸间键联连接的核苷酸对的3’核苷酸的2’修饰；d该过客链包含以下中的一项或两项：i.0-n个Rp、Sp或立体随机不带负电荷的核苷酸间键联，其中n是约1至49，和ii.一个或多个呈Rp或Sp构型的骨架手性中心，e该dsRNAi剂的每条链独立地具有约15至约49个核苷酸的长度，f该dsRNAi能够指导HSD17B13特异性RNA干扰。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 波涛生命科学有限公司 HSD17B13相关的双链寡核苷酸组合物及其相关方法

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