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申请/专利权人：豪夫迈·罗氏有限公司;基因泰克公司
摘要：本发明涉及：上调或恢复细胞中葡糖脑苷脂酶GBA的表达的寡核苷酸；其缀合物、盐和药物组合物；以及用于治疗与GBA的降低的表达相关联的疾病的方法，所述疾病包括戈谢病和或帕金森病。
主权项：1.一种寡核苷酸葡糖脑苷脂酶GBA激动剂，其中寡核苷酸的长度为8个至40个核苷酸并且包含长度为8个至40个核苷酸的连续序列，所述连续序列与人GBA基因组序列的一个或多个启动子互补。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 豪夫迈·罗氏有限公司 基因泰克公司 寡核苷酸GBA激动剂
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