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申请/专利权人：沃泰克斯药物股份有限公司
摘要：本申请提供了用于无论是离体还是体内治疗患有与SCN9A相关的一种或多种疾患的患者的材料和方法。此外，本申请提供了用于通过基因组编辑来编辑细胞中的SCN9A基因和或调节所述基因的表达的材料和方法。
主权项：1.一种用于通过基因组编辑在细胞中编辑电压门控的钠通道α亚基9SCN9A基因的方法，所述方法包括：向所述细胞中引入一种或多种脱氧核糖核酸DNA核酸内切酶以在所述SCN9A基因或SCN9A调控元件内或附近实现一个或多个单链断裂SSB或双链断裂DSB，所述一个或多个单链断裂或双链断裂导致所述SCN9A基因内或附近的至少一个核苷酸的一个或多个永久性插入、缺失或突变，从而减少或消除SCN9A基因产物的表达或功能。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 沃泰克斯药物股份有限公司 用于治疗疼痛相关病症的材料和方法
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