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申请/专利权人：株式会社图尔金
摘要：本发明涉及用于调节重复基因的表达的表达调控组合物，或者使用所述组合物的方法。更具体而言，本发明涉及用于表达调节的组合物，所述组合物包含能够靶向重复基因的转录调节区域的引导核酸；以及用于调节重复基因的表达的方法，所述方法使用所述组合物以对所述重复基因的转录调节区域进行人工操纵和或修饰。此外，本发明涉及使用调节重复基因的表达的表达调控组合物治疗或缓解由基因重复引起的疾病的方法。
主权项：1.一种能够编辑PLP1基因的wmN1增强子区的组合物，所述组合物包含：来源于酿脓链球菌或空肠弯曲杆菌的Cas9蛋白，或编码所述Cas9蛋白的核酸；包含第一crRNA和第一tracrRNA的第一引导RNA，或编码第一引导RNA的核酸，其中，所述第一crRNA由5'-[第一引导结构域]-[第一个第一互补结构域]-3'组成，其中，所述第一引导RNA的第一个第一互补结构域和所述第一tracrRNA能够与Cas9蛋白相互作用；以及包含第二crRNA和第二tracrRNA的第二引导RNA，或编码所述第二引导RNA的核酸，其中，所述第二crRNA由5'-[第二引导结构域]-[第二个第一互补结构域]-3'组成，其中，所述第二引导RNA的第二个第一互补结构域和所述第二tracrRNA能够与Cas9蛋白相互作用，其中，所述第一引导结构域与PLP1基因的wmN1增强子区的上游区域形成互补结合，其中，所述上游区域位于所述PLP1基因外显子1的3'端与所述PLP1基因的wmN1区域的5'端之间，其中，所述第二引导结构域与PLP1基因的wmN1增强子区的下游区域形成互补结合，其中，所述下游区域位于所述PLP1基因的wmN1区域的3'端与所述PLP1基因的外显子2的5'端之间。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 株式会社图尔金 用于基因表达调节的人工基因组操纵
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