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申请/专利权人：西湖生物医药科技(杭州)有限公司
摘要：本发明提供包含尿酸氧化酶UOX或其功能变体；尿酸转运蛋白1URAT1或其功能变体；或UOX或其功能变体和URAT1或其功能变体的工程化红细胞。本发明也提供所述工程化红细胞在治疗高尿酸血症相关疾病中的应用。
主权项：1.工程化红细胞在制备用于治疗与升高的血清尿酸水平相关的病症的药物中的用途，其中：所述工程化红细胞eRBC包含：编码尿酸氧化酶UOX的第一外源多核苷酸序列；和编码尿酸转运蛋白1URAT1的第二外源多核苷酸序列；其中所述URAT1由SEQIDNO:2的氨基酸序列组成，其中所述UOX由SEQIDNO:4的氨基酸序列组成，其中所述工程化红细胞通过如下方法由转导了所述第一和第二外源多核苷酸序列的谱系阴性细胞Lin-细胞分化产生，其中所述方法包括：a培养所述谱系阴性细胞以诱导分化为红系细胞，并在所述培养的第6天，用表达URAT1和UOX的慢病毒感染该分化的红系细胞；b培养所述病毒感染后的红系细胞以诱导去核，其中所述Lin-细胞是Lin-CD34-细胞或Lin-CD34+细胞。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 西湖生物医药科技(杭州)有限公司 工程化红细胞用于治疗痛风和高尿酸血症
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