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修饰mRNA治疗 

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申请/专利权人:沙塔克实验室有限公司

摘要:需要调整核酸递送策略以提供用于治疗性蛋白产生更方便和或更有效的治疗的替代机制。本公开尤其涉及用于嵌合蛋白的基于核酸的递送的组合物和方法,所述嵌合蛋白可用于治疗例如选自癌症、自身免疫、纤维化疾病和其他炎性疾病的疾病或病症。

主权项:1.一种治疗癌症、自身免疫疾病或炎性疾病受试者的方法,包括向所述受试者施用药物组合物的步骤,所述药物组合物包含编码具有以下通式结构的嵌合蛋白的分离的多核苷酸:N端–a–b–c–C端,其中:a是第一结构域,其包含具有Ig和ITIM结构域的T细胞免疫受体TIGIT的胞外结构域或能够结合TIGIT配体的其变体或片段,c是第二结构域,其包含糖皮质激素诱导的TNFR相关蛋白配体GITRL的胞外结构域或能够结合GITRL受体的其变体或片段,或LIGHT与淋巴毒素同源,表现出可诱导的表达并与HSV糖蛋白D竞争结合疱疹病毒入侵介体,所述疱疹病毒入侵介体是在T淋巴细胞上表达的受体的胞外结构域或能够结合LIGHT受体的其变体或片段,b是连接第一和第二结构域的接头,其中所述接头包含至少一个能够形成二硫键的半胱氨酸残基和或包含铰链-CH2-CH3Fc结构域。

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