买专利卖专利找龙图腾，真高效！ 查专利查商标用IPTOP,全免费！专利年费监控用IP管家,真方便！

申请/专利权人：宾夕法尼亚州大学信托人

摘要：一种重组腺相关病毒rAAV载体，其包含在生产系统中产生的AAVhu68衣壳，所述生产系统包含SEQIDNO:1的核苷酸序列或与其具有至少75％同一性的序列，其编码SEQIDNO:2。AAVhu68衣壳包含SEQIDNO:2的氨基酸序列中的天冬酰胺‑甘氨酸对中高度脱酰胺的天冬酰胺残基的亚群。还提供了含有所述rAAV的组合物及其用途。另外，提供了具有工程化AAV衣壳的rAAV，所述工程化AAV衣壳包含参考所述AAVhu68vp1编号具有氨基酸位置157处的Val的vp1或vp2蛋白的至少一个亚群。

主权项：1.一种重组腺相关病毒rAAV，其包含AAVhu68衣壳和AAVhu68衣壳中的载体基因组，其中：A所述AAVhu68衣壳包含AAVhu68vp1蛋白的异质群，所述AAVhu68vp1蛋白由SEQIDNO:2的氨基酸1-736组成以及具有在SEQIDNO:2的N57、N329、N452和或N512的至少两个中50%至100%脱酰胺的天冬酰胺；AAVhu68vp2蛋白的异质群，所述AAVhu68vp2蛋白由SEQIDNO:2的氨基酸138-736组成以及具有在SEQIDNO:2的N329、N452和或N512的至少两个中50%至100%脱酰胺的天冬酰胺；和AAVhu68vp3蛋白的异质群，所述AAVhu68vp3蛋白由SEQIDNO:2的氨基酸203-736组成以及具有在SEQIDNO:2的N329、N452和或N512的至少两个中50%至100%脱酰胺的天冬酰胺，其中基于SEQIDNO:2的编号，所述AAVhu68vp1蛋白包含位置67处的谷氨酸和位置157处的缬氨酸，并且所述AAVhu68vp2蛋白包含位置157处的缬氨酸，并且其中当使用质谱法测定时，基于SEQIDNO:2的编号，在AAVhu68vp1、AAVhu68vp2和AAVhu68vp3蛋白的异质群中在N57、N329、N452和或N512的至少两个中50%至100%的天冬酰胺N被脱酰胺，其中所述脱酰胺导致氨基酸改变，其中所述脱酰胺的天冬酰胺被脱酰胺为天冬氨酸、异天冬氨酸或其组合；以及B所述载体基因组包含核酸分子，所述核酸分子包含AAV反向末端重复序列和编码产物的非AAV核酸序列，所述非AAV核酸序列与指导所述产物在哺乳动物宿主细胞中表达的序列可操作地连接。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 宾夕法尼亚州大学信托人 腺相关病毒(AAV)进化枝F载体及其用途