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申请/专利权人：瑞泽恩制药公司
摘要：提供了包含人源化MYOC基因座的非人动物基因组、非人动物细胞和非人动物以及制备和使用此类非人动物基因组、非人动物细胞和非人动物的方法。包含人源化MYOC基因座的非人动物细胞或非人动物表达人肌纤蛋白或嵌合肌纤蛋白，所述嵌合肌纤蛋白的片段来自人肌纤蛋白。提供了用于使用包含人源化MYOC基因座的此类非人动物来评估人肌纤蛋白靶向试剂或用于治疗青光眼的试剂的体内功效的方法。
主权项：1.一种非人动物，所述非人动物在其基因组中包含人源化内源性MYOC基因座，其中所述内源性MYOC基因座的区域已被缺失并替换为对应的人MYOC序列，任选地，其中所述内源性MYOC基因座的所述区域包括MYOC外显子序列和MYOC内含子序列两者，并且所述对应的人MYOC序列包括MYOC外显子序列和MYOC内含子序列两者。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 瑞泽恩制药公司 突变型肌纤蛋白疾病模型及其用途
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