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申请/专利权人：合成DNA技术公司
摘要：本文描述了用于在使用工程化核酸酶引入双链断裂后提高同源定向修复HDR效率并减少同源不依赖性整合的组合物和方法。此外，对双链DNA供体进行修饰，以在使用可编程核酸酶引入双链断裂后提高供体效力和同源定向修复的效率。
主权项：1.修饰的双链DNAHDR供体用于在可编程核酸酶系统中提高HDR率并减少同源不依赖性整合的用途，所述供体包含：第一同源臂区，插入区，第二同源臂区，和所述第一同源臂区和所述第二同源臂区末端两侧的通用引物序列；其中：所述第一同源臂区和所述第二同源臂区包含对所述第一同源臂区和所述第二同源臂区的5'-端核苷酸、5′-倒数第二个核苷酸、5′-倒数第三个核苷酸或其组合的一个或多个2′-OME或2′-MOE修饰；并且所述2′-OME和2′-MOE修饰提高HDR效率并减少同源不依赖性整合。
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