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申请/专利权人：亚根达医疗公司

摘要：本公开涉及式I化合物：以及它们的前药、药学上可接受的盐、药物组合物、使用方法和它们的制备方法。本公开的化合物可充当调节mRNA，诸如前mRNA编码的基因的剪接的小分子剪接调节剂化合物，以及使用所述化合物来调节剪接并治疗相关疾病和疾患的方法。本文公开的化合物可能具有针对各种遗传途径的活性，因此可用于治疗人体或动物体的方法。

主权项：1.一种式I化合物： 或其药学上可接受的盐、溶剂合物或前药，其中：W是–S–或–HC＝CH–；R1是H、卤素、羟基、氰基、C1-C6烷基、C2-C6烯基、C2-C6炔基、C1-C6卤代烷基、C1-C6烷氧基、C1-C6卤代烷氧基、-CH20-2-C3-C8环烷基、NH2、NHC1-C6烷基、NC1-C6烷基2或-CH20-2-杂环基，其中杂环基是4至7元环并且包含1、2或3个独立地选自N、O和S的杂原子，其中所述烷基、烯基、炔基、烷氧基、环烷基和杂环基任选地被一个或多个C3-C8环烷基、芳基或包含1、2或3个独立地选自N、O和S的杂原子的4至7元杂环基取代；R2是芳基、5至7元环烷基、包含1、2或3个独立地选自N、O和S的杂原子的5、6或9元杂环基或者包含2、3或4个独立地选自N、O和S的杂原子的5、6或9元杂芳基，其中所述芳基、环烷基、杂环基或杂芳基任选地被一个或多个R4取代；每个R3独立地是卤素、C1-C6烷基、C2-C6烯基、C2-C6炔基、C1-C6烷氧基、C3-C8环烷基、NH2、NHC1-C6烷基或NC1-C6烷基2，其中所述烷基、烯基、炔基、烷氧基和环烷基任选地被一个或多个羟基或NH2取代；每个R4独立地是卤素、羟基、氰基、硝基、C1-C6烷基、C2-C6烯基、C2-C6炔基、C1-C6卤代烷基、C1-C6烷氧基、C1-C6卤代烷氧基、C3-C8环烷基、NH2、NHC1-C6烷基、NC1-C6烷基2或CONH2，其中所述烷基、烯基、炔基、烷氧基和环烷基任选地被一个或多个羟基、包含1、2或3个独立地选自N、O和S的杂原子的4至7元杂环基、NH2、NHC1-C6烷基或NC1-C6烷基2取代；R5是H、C1-C6烷基、C2-C6烯基、C2-C6炔基、C1-C6烷氧基、C3-C8环烷基、-CH2C3-C8环烷基、杂环基、-CH2杂环基、-CH2CH2杂环基、-CH2-5-6元杂芳基，其中杂环基是4至7元环并且包含1、2或3个独立地选自N、O和S的杂原子，其中R5任选地被一个或多个卤素、C1-C6烷基、C1-C6卤代烷基、C1-C6杂烷基、C1-C6烷氧基、C3-C8环烷基、螺C3-C8环烷基、螺4-7元杂环基、5-6元杂芳基、氧代、氰基或羟基取代；R6是H、卤素、C1-C6烷基或C1-C6卤代烷基；R7是H、卤素、C1-C6烷基或C1-C6卤代烷基；并且n是0、1、2、3、4或5。

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权利要求：

百度查询： 亚根达医疗公司 杂环取代的1,3,4-噻二唑和哒嗪化合物及其使用方法