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申请/专利权人:川斯勒佰尔公司
摘要:本发明部分地提供了式A’及其子式的环状氨基酸脂质化合物或其药学上可接受的盐。本文提供的所述化合物能够用于递送和表达mRNA和所编码的蛋白质,例如作为脂质体递送媒介物的组分,并因此能够用于治疗各种疾病、障碍和病症,诸如与一种或多种蛋白质的缺乏相关联的那些。
主权项:1.一种具有以下结构的阳离子脂质: 或其药学上可接受的盐,其中每个R1和R2独立地为H或C1-C6脂族基;每个m独立地为具有1至4的值的整数;每个A独立地为共价键或亚芳基;每个L1独立地为酯、硫酯或二硫键基团;每个L2独立地为C2-C10脂族基;每个B立地为-CHX1-或-CH2CO2-;每个X1独立地为H或OH;并且每个R3独立地为C6-C30脂族基。
全文数据:
权利要求:
百度查询: 川斯勒佰尔公司 具有插入的酯、硫酯、二硫化物和酸酐部分的2,5-二氧代哌嗪脂质
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