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申请/专利权人：广州必贝特医药股份有限公司
摘要：本发明提供了用于抑制人体细胞中TMPRSS6表达的siRNA或者药学上可接受的盐，以及对所述siRNA进行了合适的修饰，以提高靶标的沉默能力并降低非靶点活性。本发明还提供了含有上述siRNA的用于抑制TMPRSS6表达的生物制剂或者药物制剂。本发明通过一系列体外和体内试验中，获得了具有很好的抑制TMPRSS6表达生物活性的siRNA序列，且比临床上进展最快的TMPRSS6‑HCM‑9活性更高，有望临床应用于与TMPRSS6表达异常相关的疾病、或者铁超负荷或铁过载相关联疾病的治疗，具有很好的应用前景。
主权项：1.用于抑制细胞中TMPRSS6表达的siRNA或其药学上可接受的盐，所述siRNA由正义链及反义链组成，其特征在于，其碱基序列如下所示：aBBD-2051，其正义链如SEQIDNO.103所示，反义链如SEQIDNO.104所示。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 广州必贝特医药股份有限公司 用于抑制TMPRSS6基因表达的siRNA或其盐、药物及其应用
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