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申请/专利权人：阿尔尼拉姆医药品有限公司
摘要：本发明涉及用于抑制TMPRSS6基因表达的组合物和方法，具体而言，本发明涉及靶向TMPRSS6基因的双链核糖核酸dsRNA组合物，以及使用这类dsRNA组合物来抑制TMPRSS6表达的方法。
主权项：1.一种用于抑制TMPRSS6在细胞中表达的双链RNAi剂，所述双链RNAi剂包含形成双链区的一条有义链和一条反义链，其中所述反义链包含核苷酸序列AGAAUGAACCAGAAGAAGCSEQIDNO:110的至少16个连续核苷酸，其中每一条链的长度独立地为19至24个核苷酸，其中有义链的所有核苷酸和反义链的所有核苷酸都是修饰的核苷酸，并且其中至少一条链与配体结合。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 阿尔尼拉姆医药品有限公司 用于抑制TMPRSS6基因表达的组合物和方法
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