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申请/专利权人：斯托克制药公司
申请日：2022-06-21
公开（公告）日：2024-05-03
公开（公告）号：CN117980479A
主分类号：C12N15/113
分类号：C12N15/113;A61K31/712;A61K31/7125;A61K31/715;C12N15/861
优先权：["20210621 US 63/212,981"]
专利状态码：在审-实质审查的生效
法律状态：2024.06.28#实质审查的生效;2024.05.03#公开
摘要：基因中的选择性剪接事件可能导致非生产性mRNA转录物，其进而可能导致异常的或降低的蛋白质表达，并且可以靶向基因中的所述选择性剪接事件的治疗剂可以调节患者中功能性蛋白质的表达水平，并且或者抑制异常的蛋白质表达。此类治疗剂可以用于治疗由所述蛋白质的缺乏引起的病状或疾病。
主权项：1.一种调节具有前mRNA的细胞中靶蛋白的表达的方法，所述前mRNA自靶基因转录并且包含无义介导的RNA衰变诱导外显子NMD外显子，所述方法包括使药剂或编码所述药剂的载体与所述细胞接触，由此所述药剂调节所述NMD外显子从所述前mRNA的剪接，从而调节从所述前mRNA加工的经加工mRNA的水平，并且调节所述细胞中所述靶蛋白的表达，并且其中所述靶基因是PHIP基因。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 斯托克制药公司 用于治疗基于无义介导的RNA衰变的病状和疾病的反义寡聚体
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