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用于治疗前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶KEXIN(PCSK9)基因相关障碍的方法和组合物 

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申请/专利权人:阿尔尼拉姆医药品有限公司

摘要:本发明涉及抑制受试者中PCSK9基因表达的方法,以及使用靶向PCSK9基因的RNAi试剂例如双链RNAi试剂来治疗患有脂质障碍例如高脂血症的受试者的治疗性和预防性方法。

主权项:1.一种抑制受试者中PCSK9基因表达的方法,该方法包括向受试者给予约25mg至约800mg的固定剂量的双链核糖核酸RNAi试剂,其中该双链RNAi试剂包含形成双链区域的正义链和反义链,该反义链包含互补性区域,该互补性区域包含与SEQIDNO:1的核苷酸序列的核苷酸3544-3623相差不超过3个核苷酸的至少15个连续核苷酸,从而抑制该受试者中该PCSK9基因表达。

全文数据:

权利要求:

百度查询: 阿尔尼拉姆医药品有限公司 用于治疗前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶KEXIN(PCSK9)基因相关障碍的方法和组合物

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