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申请/专利权人：北京悦康科创医药科技股份有限公司

摘要：本发明提供一种用于治疗与枯草溶菌素转化酶PCSK9相关疾病的寡核苷酸或其修饰序列。针对PCSK9mRNA序列设计了80条小干扰核糖核酸siRNA序列，并对其进行了交替修饰。细胞实验结果表明，一些无修饰或修饰的siRNA序列，对PCSK9基因表达具有显著抑制作用，可用于开发治疗和或预防PCSK9基因的表达相关疾病的药物。

主权项：1.用于降低PCSK9的表达的寡核苷酸或其药学上可接受的盐，所述寡核苷酸包含选自由以下正义链和反义链配对组成的任一寡核苷酸双链体：1所述正义链具有如SEQIDNO.40所示的序列或其片段、或所述序列或其片段的修饰序列；和所述反义链具有如SEQIDNO.80所示的序列或其片段、或所述序列或其片段的修饰序列；2所述正义链具有如SEQIDNO.32所示的序列或其片段、或所述序列或其片段的修饰序列；和所述反义链具有如SEQIDNO.72所示的序列或其片段、或所述序列或其片段的修饰序列；3所述正义链具有如SEQIDNO.6所示的序列或其片段、或所述序列或其片段的修饰序列；和所述反义链具有如SEQIDNO.46所示的序列或其片段、或所述序列或其片段的修饰序列；4所述正义链具有如SEQIDNO.20所示的序列或其片段、或所述序列或其片段的修饰序列；和所述反义链具有如SEQIDNO.60所示的序列或其片段、或所述序列或其片段的修饰序列；5所述正义链具有如SEQIDNO.33所示的序列或其片段、或所述序列或其片段的修饰序列；和所述反义链具有如SEQIDNO.73所示的序列或其片段、或所述序列或其片段的修饰序列；6所述正义链具有如SEQIDNO.35所示的序列或其片段、或所述序列或其片段的修饰序列；和所述反义链具有如SEQIDNO.75所示的序列或其片段、或所述序列或其片段的修饰序列；7所述正义链具有如SEQIDNO.14所示的序列或其片段、或所述序列或其片段的修饰序列；和所述反义链具有如SEQIDNO.54所示的序列或其片段、或所述序列或其片段的修饰序列；8所述正义链具有如SEQIDNO.29所示的序列或其片段、或所述序列或其片段的修饰序列；和所述反义链具有如SEQIDNO.69所示的序列或其片段、或所述序列或其片段的修饰序列；9所述正义链具有如SEQIDNO.31所示的序列或其片段、或所述序列或其片段的修饰序列；和所述反义链具有如SEQIDNO.71所示的序列或其片段、或所述序列或其片段的修饰序列；10所述正义链具有如SEQIDNO.38所示的序列或其片段、或所述序列或其片段的修饰序列；和所述反义链具有如SEQIDNO.78所示的序列或其片段、或所述序列或其片段的修饰序列。

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