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申请/专利权人：劲帆生物医药科技(武汉)有限公司
申请日：2024-02-09
公开（公告）日：2024-06-04
公开（公告）号：CN118127080A
主分类号：C12N15/864
分类号：C12N15/864;C12N5/10;A61K48/00
优先权：
专利状态码：在审-实质审查的生效
法律状态：2024.06.21#实质审查的生效;2024.06.04#公开
摘要：本申请公开了一种用于在宿主细胞中表达目的基因的双AAV载体系统，包括第一载体和第二载体，其中：第一载体从5’端至3’端依次包括：5’端反向末端重复序列、启动子序列、目的基因序列的5’端、内含子第一序列、核酶第一序列、多聚腺苷酸转录终止序列以及3’端反向末端重复序列；第二载体从5’端至3’端依次包括：5’端反向末端重复序列、启动子序列、核酶第二序列、内含子第二序列、目的基因序列的3’端、多聚腺苷酸转录终止序列以及3’端反向末端重复序列。本申请提供的双AAV载体系统通过核酶的反式剪接作用定向将内含子的两个mRNA分子连接，产物的异质化程度会更低，能够更加高效的产生全长目的蛋白。
主权项：1.一种用于在宿主细胞中表达目的基因的双AAV载体系统，包括第一载体和第二载体，其特征在于，其中：第一载体从5’端至3’端依次包括：5’端反向末端重复序列、启动子序列、目的基因序列的5’端、内含子第一序列、核酶第一序列、多聚腺苷酸转录终止序列以及3’端反向末端重复序列；第二载体从5’端至3’端依次包括：5’端反向末端重复序列、启动子序列、核酶第二序列、内含子第二序列、目的基因序列的3’端、多聚腺苷酸转录终止序列以及3’端反向末端重复序列；其中，内含子第一序列和内含子第二序列分别为内含子5’端剪接供体序列和内含子3’端剪接受体序列；核酶第一序列和核酶第二序列分别为核酶剪接识别序列以及核酶序列。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 劲帆生物医药科技(武汉)有限公司 一种用于在宿主细胞中表达目的基因的双AAV载体系统
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