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申请/专利权人：佛罗里达大学研究基金公司
申请日：2022-10-27
公开（公告）日：2024-06-07
公开（公告）号：CN118159268A
主分类号：A61K31/475
分类号：A61K31/475;A61P25/28;C07D333/38
优先权：["20211027 US 63/272,526"]
专利状态码：在审-公开
法律状态：2024.06.07#公开
摘要：本发明描述了与肌萎缩侧索硬化症和额颞叶痴呆ALSFTD相关的9号染色体可读框72中存在的rG4C2expRNA重复扩增结合的小分子实施方案，即ALS化合物。这些ALS化合物包含具有至少一个取代基的吡啶并咔唑部分和通过聚乙二醇基团连接至该吡啶并咔唑部分的RNase募集部分。
主权项：1.一种方法，包括使六核苷酸重复扩增RNArG4C2exp与ALS化合物接触，其中所述ALS化合物包含根据式I的结合到RNase部分的吡啶并咔唑部分 其中R是氢或C1-C3烷基，优选地甲基，更优选地氢，Y是-COO、-CH2-O-、优选地-CH2-O-n是1至6的整数，优选地2-4，更优选地2，和其可药用盐。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 佛罗里达大学研究基金公司 治疗ALS/FTD的小分子降解方法
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皖公网安备 34010402703815号