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申请/专利权人：沃雅戈治疗公司
申请日：2018-10-16
公开（公告）日：2024-06-14
公开（公告）号：CN111479924B
主分类号：C12N15/113
分类号：C12N15/113;C12N15/864
优先权：["20171016 US 62/572,702"]
专利状态码：有效-授权
法律状态：2024.06.14#授权;2024.06.07#著录事项变更;2024.06.07#专利申请权的转移;2020.11.06#实质审查的生效;2020.07.31#公开
摘要：本发明涉及编码靶向SOD1的多核苷酸的AAV，其可用于治疗肌萎缩性侧索硬化ALS和或犬退行性脊髓病DM。
主权项：1.一种调节性多核苷酸，其包含siRNA双链体的有义链序列和反义链序列，其中所述有义链序列为SEQIDNO:25，并且所述反义链序列为SEQIDNO:7，其中所述调节性多核苷酸包含：i5'侧翼区，其中编码所述5'侧翼区的核苷酸序列为SEQIDNO：47；ii环区域，其中编码所述环区域的核苷酸序列为SEQIDNO：50；和iii3'侧翼区，其中编码所述3'侧翼区的核苷酸序列为SEQIDNO：54。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 沃雅戈治疗公司 肌萎缩性侧索硬化症(ALS)的治疗
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皖公网安备 34010402703815号