申请/专利权人:加利福尼亚大学董事会
申请日:2022-09-13
公开(公告)日:2024-06-25
公开(公告)号:CN118251230A
主分类号:A61K38/17
分类号:A61K38/17;A61K48/00;A61K35/30;A61P27/02;A61P25/14;A61P25/16;A61P25/28;A61P25/00;A61P21/00
优先权:["20210913 US 63/243,590"]
专利状态码:在审-公开
法律状态:2024.06.25#公开
摘要:本发明提供了用于通过增加锌转运蛋白7ZIP7的表达或活性来增强内质网相关降解ERAD以及抑制错误折叠的蛋白在细胞中的病理性积累的方法和组合物。还提供了治疗受试者与蛋白错误折叠相关的病症的方法,包括用于在体内以足以抑制错误折叠的蛋白的病理性积累的有效量表达ZIP7的基因治疗方法。
主权项:1.一种向受试者提供锌转运蛋白7ZIP7以抑制错误折叠的蛋白的病理性积累的方法,所述方法包括向细胞中引入表达载体,所述表达载体包含可操作地连接到编码所述ZIP7的编码序列的启动子,其中所述细胞在所述受试者中以足以抑制所述错误折叠的蛋白在所述细胞中的所述病理性积累的有效量体内表达所述ZIP。
全文数据:
权利要求:
百度查询: 加利福尼亚大学董事会 用锌转运蛋白7抑制神经退行性变
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