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申请/专利权人：达因疗法公司
申请日：2022-06-17
公开（公告）日：2024-06-25
公开（公告）号：CN118251238A
主分类号：A61K47/68
分类号：A61K47/68;C12N15/113;C07K16/28;A61P21/00
优先权：["20210621 US 63/212,816"]
专利状态码：在审-公开
法律状态：2024.06.25#公开
摘要：本申请涉及被设计为靶向FXN的寡核苷酸例如，反义寡核苷酸，例如间隔聚体和涉及用于将该寡核苷酸递送至细胞例如，肌细胞的靶向复合物，及其用途，特别是与疾病治疗相关的用途。在一些实施方案中，所述肌肉靶向剂与肌细胞上的内化细胞表面受体特异性结合。在一些实施方案中，所述分子载荷提高包含疾病相关重复的FXN等位基因的表达或活性。
主权项：1.复合物，其包含与被配置成用于提高FXN表达的寡核苷酸共价连接的肌肉靶向剂，其中所述寡核苷酸包含FXNRNA的重复区的互补区，其中所述重复区包含SEQIDNO：162至164中任一者所示的靶序列，并且其中所述互补区的长度为至少12个核苷酸。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 达因疗法公司 肌肉靶向复合物及其用于治疗弗里德赖希共济失调的用途
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