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申请/专利权人：上海市第一人民医院
申请日：2022-12-22
公开（公告）日：2024-06-25
公开（公告）号：CN118236387A
主分类号：A61K31/7088
分类号：A61K31/7088;A61K9/51;A61K47/28;A61K47/10;A61K47/24;A61P15/08;C12N15/10
优先权：
专利状态码：在审-公开
法律状态：2024.06.25#公开
摘要：本发明公开了一种睾丸组织mRNA药物制备及其递送方法，用于实现有已知遗传学病因的生精障碍患者生育力挽救，一方面，本发明提供了一种睾丸组织mRNA药物的制备方法，包括致病基因mRNA设计、mRNA制备、LNP‑mRNA制备及LNP‑mRNA表征，其中：所述mRNA设计包括明确临床生精功能障碍患者致病突变位点，并进行mRNA序列优化；所述mRNA制备包括体外转录线性化模板的制备、体外转录及加帽以及体外转录mRNA纯化与质量控制；本发明无保护剂、无抗生素、无佐剂、无动物源性，生物安全性佳，可在不改变患者遗传信息的基础上针对已知遗传学因素进行生育力挽救。
主权项：1.一种睾丸组织mRNA药物的制备方法，其特征在于：包括致病基因mRNA设计、mRNA制备、LNP-mRNA制备及LNP-mRNA表征，其中：所述mRNA设计包括明确临床生精功能障碍患者致病突变位点，并进行mRNA序列优化；所述mRNA制备包括体外转录线性化模板的制备、体外转录及加帽以及体外转录mRNA纯化与质量控制；所述LNP-mRNA制备包括以甘油的硫代类似物二巯基丙醇为骨架设计含二硫键的可离子化阳离子脂质化合物库，并制成LNP用于mRNA的递送；所述LNP-mRNA表征包括使用含有阳离子脂质、DSPC、胆固醇、PEG2000DMG的无水乙醇与溶解有mRNA的醋酸钠溶液制得脂质纳米颗粒溶液，对所得脂质纳米颗粒溶液进行稀释离心除去乙醇后得到浓缩液，将所得浓缩液用PBS稀释备用。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 上海市第一人民医院 一种睾丸组织mRNA药物制备及其递送方法
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