申请/专利权人:蓝图生物医药(广州)有限公司
申请日:2022-12-22
公开(公告)日:2024-06-25
公开(公告)号:CN118240880A
主分类号:C12N15/864
分类号:C12N15/864;A61K48/00;A61P25/00;C12N7/01;C12N15/55
优先权:
专利状态码:在审-公开
法律状态:2024.06.25#公开
摘要:本发明涉及生物技术领域,具体涉及重组腺相关病毒载体及其应用。本发明选择的AAV骨架序列和表达调控序列能够将载体全长压缩到5kb左右,可实现病毒包装。重组腺相关病毒载体能够高效地导入体内,持续稳定地表达ATP7A蛋白,提高大脑、脊髓和一些外周组织脏器中的表达,有希望开发成为一种Menkes的基因治疗药物。
主权项:1.表达载体,其特征在于,包括广泛性启动子、编码ATP7A蛋白的基因和多聚腺苷酸。
全文数据:
权利要求:
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