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申请/专利权人：北京大学第三医院(北京大学第三临床医学院)
申请日：2024-03-26
公开（公告）日：2024-06-28
公开（公告）号：CN118256500A
主分类号：C12N15/113
分类号：C12N15/113;A61K31/713;A61K47/54;A61P1/16
优先权：
专利状态码：在审-公开
法律状态：2024.06.28#公开
摘要：本发明提供了一种靶向FASN基因的siRNA、复合物及其应用，属于基因治疗药物技术领域，本发明提供的靶向FASN基因的siRNA的有义链和反义链具有如SEQIDNo.1和SEQIDNo.2所示的序列；或者具有如SEQIDNo.3和SEQIDNo.4所示的序列；或者具有如EQIDNo.5和SEQIDNo.6所示的序列；所述siRNA能够抑制FASN基因的表达，降低肝脏中FASN的蛋白丰度，从而减少肝脏脂肪的沉积，降低脂毒性和炎症反应，实现对于MAFLD的精准治疗；本发明提供的siRNA进行了化学修饰，提高了所述siRNA的稳定性。
主权项：1.一种靶向FASN基因的siRNA，其特征在于，所述siRNA能够抑制FASN基因的表达。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 北京大学第三医院(北京大学第三临床医学院) 一种靶向FASN基因的siRNA、载体复合物及其应用
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