申请/专利权人：苏州时安生物技术有限公司

申请日：2024-02-06

公开（公告）日：2024-06-14

公开（公告）号：CN118202055A

主分类号：C12N15/113

分类号：C12N15/113;A61K31/713;A61P29/00;A61P25/00

优先权：["20230217 CN 2023101333966"]

专利状态码：在审-公开

法律状态：2024.06.14#公开

摘要：提供了一种抑制SCN9A基因表达的siRNA、其药物组合物及用途，所述siRNA包括正义链和反义链，所述siRNA中的每个核苷酸各自独立地为修饰或未修饰的核苷酸，所述正义链包括如下序列或与如下序列不超过3个碱基突变的核苷酸序列，所述反义链包括如下序列或与如下序列不超过5个碱基突变的核苷酸序列，所述siRNA的序列如SEQIDNO:1至SEQIDNO:32。所提供的siRNA、其缀合物和药物组合物能够有效抑制SCN9A基因的表达。

主权项：1.一种siRNA，其包括正义链和反义链，其特征在于：所述siRNA中的每个核苷酸各自独立地为修饰或未修饰的核苷酸，所述正义链包括如下序列或与如下序列不超过3个碱基突变的核苷酸序列，所述反义链包括如下序列或与如下序列不超过5个碱基突变的核苷酸序列；所述正义链的序列为5’-CAUAUUGGAUAAAAUUCAA-3’SEQIDNO:15，所述反义链的序列为5’-UUGAAUUUUAUCCAAUAUGGA-3’SEQIDNO:16；或者，所述正义链的序列为5’-UAAGAAGAAUAUCUAUUAA-3’SEQIDNO:7，所述反义链的序列为5’-UUAAUAGAUAUUCUUCUUAGA-3’SEQIDNO:8；或者，所述正义链的序列为5’-GAAGAAUAUCUAUUAAGAU-3’SEQIDNO:9，所述反义链的序列为5’-AUCUUAAUAGAUAUUCUUCUU-3’SEQIDNO:10；或者，所述正义链的序列为5’-AGUCCUCUAAGAAGAAUAU-3’SEQIDNO:1，所述反义链的序列为5’-AUAUUCUUCUUAGAGGACUGA-3’SEQIDNO:2；或者，所述正义链的序列为5’-CCUCUAAGAAGAAUAUCUA-3’SEQIDNO:3，所述反义链的序列为5’-UAGAUAUUCUUCUUAGAGGAC-3’SEQIDNO:4；或者，所述正义链的序列为5’-CUAAGAAGAAUAUCUAUUA-3’SEQIDNO:5，所述反义链的序列为5’-UAAUAGAUAUUCUUCUUAGAG-3’SEQIDNO:6；或者，所述正义链的序列为5’-AAGAAUAUCUAUUAAGAUU-3’SEQIDNO:11，所述反义链的序列为5’-AAUCUUAAUAGAUAUUCUUCU-3’SEQIDNO:12；或者，所述正义链的序列为5’-CAUUGUUUUUGCGUAUUUA-3’SEQIDNO:13，所述反义链的序列为5’-UAAAUACGCAAAAACAAUGAC-3’SEQIDNO:14；或者，所述正义链的序列为5’-UUUUGUAGAUCUUGCAAUU-3’SEQIDNO:17，所述反义链的序列为5’-AAUUGCAAGAUCUACAAAAGG-3’SEQIDNO:18；或者，所述正义链的序列为5’-GCCUUAUUGUUUACAUGAU-3’SEQIDNO:19，所述反义链的序列为5’-AUCAUGUAAACAAUAAGGCAC-3’SEQIDNO:20；或者，所述正义链的序列为5’-AAAAGACCAUUAAGAUUAU-3’SEQIDNO:21，所述反义链的序列为5’-AUAAUCUUAAUGGUCUUUUUC-3’SEQIDNO:22；或者，所述正义链的序列为5’-GAUGGAUUCUCUUCGUUCA-3’SEQIDNO:23，所述反义链的序列为5’-UGAACGAAGAGAAUCCAUCUC-3’SEQIDNO:24；或者，所述正义链的序列为5’-CAGAUGGAAGAAAGGUUCA-3’SEQIDNO:25，所述反义链的序列为5’-UGAACCUUUCUUCCAUCUGUG-3’SEQIDNO:26；或者，所述正义链的序列为5’-CAUAAAAGAUGGAGACAGA-3’SEQIDNO:27，所述反义链的序列为5’-UCUGUCUCCAUCUUUUAUGUA-3’SEQIDNO:28；或者，所述正义链的序列为5’-GAAGAAUAUCUAUUAAGAA-3’SEQIDNO:29，所述反义链的序列为5’-UUCUUAAUAGAUAUUCUUCUU-3’SEQIDNO:30；或者，所述正义链的序列为5’-UUUUGUAGAUCUUGCAAUA-3’SEQIDNO:31，所述反义链的序列为5’-UAUUGCAAGAUCUACAAAAGG-3’SEQIDNO:32。

全文数据：

权利要求：

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