申请/专利权人：苏州时安生物技术有限公司

申请日：2024-02-08

公开（公告）日：2024-06-14

公开（公告）号：CN118202054A

主分类号：C12N15/113

分类号：C12N15/113;A61K31/713;A61P13/00;A61P27/02;A61P21/04;A61P13/12;A61P25/02

优先权：["20230217 CN 2023101323199"]

专利状态码：在审-公开

法律状态：2024.06.14#公开

摘要：本发明涉及一种调节补体C5表达的siRNA、其缀合物和药物组合物及用途，该siRNA包括正义链和反义链，所述siRNA中的每个核苷酸各自独立地为修饰或未修饰的核苷酸，所述正义链包括如SEQIDNO:1至76、169以及171所示序列或所述序列不超过3个碱基突变的核苷酸序列，所述反义链包括如SEQIDNO:77至152、170以及172所示序列或所述序列不超过5个碱基突变的核苷酸序列。本发明提供的siRNA、siRNA缀合物和药物组合物在细胞实验和动物实验中显示出优异的补体C5表达抑制活性，具有良好的治疗补体C5表达相关联的疾病的潜力。

主权项：1.一种siRNA，其包括正义链和反义链，其特征在于：所述siRNA中的每个核苷酸各自独立地为修饰或未修饰的核苷酸，所述正义链包括如下序列或与如下序列不超过3个碱基突变的核苷酸序列，所述反义链包括如下序列或与如下序列不超过5个碱基突变的核苷酸序列，所述正义链的序列如SEQIDNO:8，所述反义链的序列如SEQIDNO:84；或者，所述正义链的序列SEQIDNO:2，所述反义链的序列如SEQIDNO:78；或者，所述正义链的序列如SEQIDNO:55，所述反义链的序列如SEQIDNO:131；或者，所述正义链的序列如SEQIDNO:1，所述反义链的序列如SEQIDNO:77；或者，所述正义链的序列如SEQIDNO:3至7中任一项，所述反义链的序列如SEQIDNO:79至83中任一项；或者，所述正义链的序列如SEQIDNO:9至54中任一项，所述反义链的序列如SEQIDNO:85至130中任一项；或者，所述正义链的序列如SEQIDNO:56至76中任一项，所述反义链的序列如SEQIDNO:132至152中任一项；或者，所述正义链的序列如SEQIDNO:169，所述反义链的序列如SEQIDNO:170；或者，所述正义链的序列如SEQIDNO:171，所述反义链的序列如SEQIDNO:172。

全文数据：

权利要求：

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