申请/专利权人：苏州时安生物技术有限公司

申请日：2024-02-08

公开（公告）日：2024-06-14

公开（公告）号：CN118202053A

主分类号：C12N15/113

分类号：C12N15/113;A61K31/713;A61P7/00;A61P25/00;A61P21/04;A61P37/02;A61P13/12;A61P19/02;A61P29/00;A61P25/28;A61P9/10

优先权：["20230217 CN 2023101323502"]

专利状态码：在审-公开

法律状态：2024.06.14#公开

摘要：本发明涉及一种调节补体C3表达的siRNA、其缀合物和药物组合物及用途，该siRNA包括正义链和反义链，所述siRNA中的每个核苷酸各自独立地为修饰或未修饰的核苷酸，所述正义链包括如SEQIDNO:1至31中任一项所述序列或与上述序列不超过3个碱基突变的核苷酸序列，所述反义链包括如SEQIDNO:32至62中任一项所述序列或与上述序列不超过5个碱基突变的核苷酸序列。本发明的siRNA、siRNA缀合物和药物组合物组织特异性好，安全性高；药效持续时间长，皮下给药，用药依从性高；与现有同类型的药物相比，药效和安全性都有很大的提升。

主权项：1.一种siRNA，其包括正义链和反义链，其特征在于：所述siRNA中的每个核苷酸各自独立地为修饰或未修饰的核苷酸，所述正义链包括如下序列或与如下序列不超过3个碱基突变的核苷酸序列，所述反义链包括如下序列或与如下序列不超过5个碱基突变的核苷酸序列，所述正义链的序列如SEQIDNO:27，所述反义链的序列如SEQIDNO:58；或者，所述正义链的序列SEQIDNO:3，所述反义链的序列如SEQIDNO:34；或者，所述正义链的序列如SEQIDNO:23，所述反义链的序列如SEQIDNO:54；或者，所述正义链的序列如SEQIDNO:25，所述反义链的序列如SEQIDNO:56；或者，所述正义链的序列如SEQIDNO:1或2，所述反义链的序列如SEQIDNO:32或33；或者，所述正义链的序列如SEQIDNO:4至22中任一项，所述反义链的序列如SEQIDNO:35至53中任一项；或者，所述正义链的序列如SEQIDNO:24，所述反义链的序列如SEQIDNO:55；或者，所述正义链的序列如SEQIDNO:26，所述反义链的序列如SEQIDNO:57；或者，所述正义链的序列如SEQIDNO:28至31中任一项，所述反义链的序列如SEQIDNO:59至62中任一项。

全文数据：

权利要求：

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