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申请/专利权人：阿尔尼拉姆医药品有限公司
申请日：2022-09-23
公开（公告）日：2024-06-28
公开（公告）号：CN118265786A
主分类号：C12N15/113
分类号：C12N15/113;A61K48/00
优先权：["20210924 US 63/248,119","20220318 US 63/321,573","20220902 US 63/403,327"]
专利状态码：在审-公开
法律状态：2024.06.28#公开
摘要：本公开涉及靶向微管相关蛋白tauMAPT基因的双链核糖核酸干扰dsRNAi药剂和组合物，以及抑制MAPT基因的表达的方法，以及使用此类dsRNAi药剂和组合物治疗患有MAPT相关疾病或病症，例如阿尔茨海默氏病、额颞叶痴呆、进行性核上性麻痹或其它tau蛋白病的受试者的方法。
主权项：1.一种用于抑制MAPT的表达的双链核糖核酸dsRNA药剂，其中所述dsRNA药剂包括形成双链区的有义链和反义链，其中所述反义链包括与编码Tau的mRNA互补的区，并且其中所述互补区包括与表3-6中的任一个表中的反义核苷酸序列中的任一个反义核苷酸序列相差不超过3个核苷酸的至少15个连续核苷酸。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 阿尔尼拉姆医药品有限公司 微管相关蛋白Tau（MAPT）iRNA药剂组合物和其使用方法
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