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申请/专利权人：艾维迪提生物科学公司
申请日：2022-09-15
公开（公告）日：2024-06-28
公开（公告）号：CN118265544A
主分类号：A61K47/68
分类号：A61K47/68;A61P21/00;C07K16/18;C12N15/113
优先权：["20210916 US 63/245,123"]
专利状态码：在审-公开
法律状态：2024.06.28#公开
摘要：本文公开了用于治疗面肩肱型肌营养不良FSHD的多核酸分子、药物组合物和方法。
主权项：1.一种多核酸分子缀合物，其包含：缀合至与DUX4的靶序列杂交的多核酸分子的抗体或其抗原结合片段；其中所述多核酸分子包含与选自SEQIDNO:72、76、126或131-136的序列具有至少80％、至少85％、至少90％、至少95％或100％同一性的核酸序列，其中所述多核酸分子在2、6、14和16位包含2’-F修饰的核苷酸，并且其中所述多核酸分子缀合物介导针对所述DUX4的RNA干扰。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 艾维迪提生物科学公司 治疗面肩肱型肌营养不良的组合物和方法
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