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申请/专利权人：中国医学科学院北京协和医院
摘要：本发明公开了一种针对RDH12突变的基因治疗药物，涉及生物技术领域，其技术要点为：通过构建AAV‑hRDH12基因治疗药物，采用玻璃体腔注射的方法，导入视网膜光感受器细胞，使其表达完整的、有活性的RDH12蛋白，参与视觉循环通路，挽救由于RDH12基因变异所导致的功能异常。本发明通过改良的AAV载体包装密码子优化的人类RDH12‑cDNA，使其表达完整的、有活性的RDH12蛋白，参与视觉循环通路，挽救由于RDH12基因变异所导致的功能异常，改善其视功能或者延缓疾病进展。
主权项：1.一种针对RDH12突变的基因治疗药物，其特征是：所述基因治疗药物包含phepler质粒、血清型为IVT13的RepCap质粒pAAV-RC2_IVT13和pssAAV-CB7-RDH12opt-hGHpA质粒三种质粒，其中pssAAV-CB7-RDH12opt-hGHpA质粒的基因序列为SEQIDNO:3。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 中国医学科学院北京协和医院 一种针对RDH12突变的基因治疗药物
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