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申请/专利权人：北京大学

摘要：本发明公开了一种罕见病临床试验样本含量估算方法及系统，该方法包括：确定目标罕见病的疾病类型，并获取临床试验中对照组的治疗类型和试验组的治疗类型；基于疾病类型确定临床试验中各决策者对应的收益函数；根据对照组的治疗类型、试验组的治疗类型和各收益函数构建目标决策理论模型；通过目标决策理论模型估算目标罕见病的临床试验样本含量。由于本发明是基于目标罕见病的疾病类型确定临床试验中各决策者对应的收益函数，然后根据对照组的治疗类型、试验组的治疗类型和各收益函数构建目标决策理论模型，最后通过目标决策理论模型估算目标罕见病的临床试验样本含量，相比于现有技术，本发明有效提高了罕见病临床试验样本含量估算的准确率。

主权项：1.一种罕见病临床试验样本含量估算方法，其特征在于，所述罕见病临床试验样本含量估算方法包括以下步骤：确定目标罕见病的疾病类型，并获取临床试验中对照组的治疗类型和试验组的治疗类型，所述疾病类型包括急性疾病和慢性疾病；基于所述疾病类型确定临床试验中各决策者对应的收益函数，所述决策者包括患者、制药公司和监管方；根据所述对照组的治疗类型、所述试验组的治疗类型和各所述收益函数构建目标决策理论模型；通过所述目标决策理论模型估算所述目标罕见病的临床试验样本含量；其中，所述基于所述疾病类型确定临床试验中各决策者对应的收益函数的步骤，包括：在所述目标罕见病的疾病类型为急性疾病时，确定所述临床试验中对照组和试验组的样本量；根据所述临床试验中对照组和试验组的样本量确定所述急性疾病的临床试验中各决策者对应的收益函数；所述急性疾病的临床试验中各决策者对应的收益函数为： 式中，分别为急性疾病的临床试验中患者、制药公司和监管方的收益函数，和表示对照组和试验组的样本量大小，N表示试验内患者和试验外患者的总量，1{}为示性函数，满足条件时为1否则为0，用以表示试验结束后对推荐治疗的选择过程，和分别表示一名患者在试验中接受新治疗或对照治疗时的试验内收益，和为对应的试验外收益；其中，所述基于所述疾病类型确定临床试验中各决策者对应的收益函数的步骤，还包括：在所述目标罕见病的疾病类型为慢性疾病时，根据患者招募速度和临床试验中对照组和试验组的样本量确定试验时间；基于所述试验时间和观察时间生成所述慢性疾病的临床试验中各决策者对应的收益函数；所述慢性疾病的临床试验中各决策者对应的收益函数为： 式中，分别为慢性疾病的临床试验中患者、制药公司和监管方的收益函数，H表示观察时间，d表示每一个患者在试验内治疗的期间，S表示试验时间，，表示试验外治疗的时间，表示试验样本量，S是招募速度和试验样本量的函数，=，代表常数，代表招募速度；其中，所述根据所述对照组的治疗类型、所述试验组的治疗类型和各所述收益函数构建目标决策理论模型的步骤之前，还包括：对临床试验中患者、制药公司和监管方的重要性进行分析，获得分析结果；根据所述分析结果，确定患者、制药公司和监管方在所述临床试验中的作用权重；所述目标决策理论模型为： ；式中，分别为患者、制药公司和监管方对应的收益函数，、分别为患者、制药公司和监管方在所述临床试验中的作用权重；所述通过所述目标决策理论模型估算所述目标罕见病的临床试验样本含量的步骤，包括：通过预设方式确定所述目标决策理论模型的最大值，并将所述最大值作为收益最大值；基于所述收益最大值和所述目标决策理论模型估算所述目标罕见病的临床试验样本含量。

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