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申请/专利权人：斯托克制药公司
摘要：靶向经加工的mRNA例如所述经加工的mRNA的5’UTR的药剂可以例如经由调节所述经加工的mRNA的翻译来调节蛋白质表达。基因中的选择性剪接事件可导致非生产性mRNA转录物，其继而可导致异常的蛋白质表达。靶向基因中所述选择性剪接事件的药剂可以调节蛋白质的表达水平。可以通过靶向经加工的mRNA和或选择性剪接事件来调节蛋白质表达的治疗剂可以促进患者中的功能性蛋白质表达并且或者抑制异常的蛋白质表达。此类治疗剂可以用于治疗与蛋白质缺乏和或线粒体功能缺陷相关联的病状或疾病。
主权项：1.一种增加细胞中OPA1蛋白的表达的方法，所述细胞具有经加工的mRNA，所述经加工的mRNA编码所述OPA1蛋白并且包含抑制所述经加工的mRNA的翻译的翻译调控元件，所述方法包括使药剂或编码所述药剂的载体与所述细胞接触，其中所述药剂调节所述翻译调控元件的结构，从而增加所述细胞中所述OPA1蛋白的表达。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 斯托克制药公司 用于治疗病状和疾病的OPA1反义寡聚体
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