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申请/专利权人：比奥马林技术公司
摘要：本发明涉及用于治疗杜兴型肌营养不良症和贝克型肌营养不良症的具有改善特性的RNA调节性寡核苷酸。具体地，本发明提供改善的寡核苷酸和其用于治疗、缓解、预防和或延迟DMD或BMD的应用。
主权项：1.一种寡核苷酸，由2’-O-甲基RNA单体和硫代磷酸酯骨架组成，并且其中，所述寡核苷酸的所有胞嘧啶碱基由5-甲基胞嘧啶碱基组成，用于治疗杜兴型肌营养不良症和贝克型肌营养不良症，并且其中，所述寡核苷酸由以下各项中的任一项的碱基序列组成：SEQIDNO:172、185、192、201、203和214。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 比奥马林技术公司 用于治疗杜兴型肌营养不良症和贝克型肌营养不良症的具有改善特性的RNA调节性寡核苷酸
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