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申请/专利权人：塑造治疗公司
摘要：本文公开了工程化RNA和包含所述工程化RNA的组合物，其用于治疗受试者的疾病或病状。本文还公开了通过施用本文所述的工程化RNA、编码所述工程化RNA的多核苷酸或药物组合物来治疗受试者的疾病或病状的方法。
主权项：1.一种工程化RNA，其包含：a与靶RNA互补的靶向序列；bRNA元件，其包含：i与AAUUUGUSKAGSEQIDNO:1或AAUUUUUGGAGSEQIDNO:2具有高达90.9％序列同一性的工程化SmOPT变体序列；以及ii与CAGGUUUUCUGACUUCGGUCGGAAAACCCCUSEQIDNO:3具有高达96.8％序列同一性的工程化U7发夹变体序列或与UAGGCUUUCUGGCUUUUUACCGGAAAGCCCCUSEQIDNO:4具有高达96.9％序列同一性的工程化U7发夹变体序列。
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