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申请/专利权人:瑞泽恩制药公司
摘要:提供了允许将FIX编码序列插入靶基因组基因座诸如内源ALB基因座中和或表达该FIX编码序列的核酸构建体和组合物。这些核酸构建体和组合物可用于将F9核酸引入细胞中的方法、将F9核酸整合到靶基因组基因座中的方法、在细胞中表达FIX的方法以及治疗受试者的B型血友病或FIX缺乏的方法。
主权项:1.一种包含核酸构建体的组合物,所述核酸构建体包含第一因子IX蛋白编码序列或所述第一因子IX蛋白编码序列的反向互补序列。
全文数据:
权利要求:
百度查询: 瑞泽恩制药公司 表达用于B型血友病疗法的因子IX的组合物和方法
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