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申请/专利权人：吉尼松公司;皇家霍洛威和贝德福德新学院;肌肉学协会研究所;国家健康与医学研究院;法国国家科学研究中心;索邦大学;南特大学中心医院;南特大学
摘要：包含用于治疗受试者，优选人类中的营养不良性疾病的基因治疗产品的组合物，其中：所述基因治疗产物包含编码功能性微肌营养不良蛋白的核酸序列；所述组合物是全身施用的。
主权项：1.用于治疗人或狗的营养不良性疾病的包含基因治疗产品的组合物，其中：-所述基因治疗产品包含携带编码ΔR4-R23ΔCT微肌营养不良蛋白的核酸序列的腺相关病毒AAV载体；-所述组合物是全身施用的。
全文数据：
权利要求：
百度查询： 吉尼松公司 皇家霍洛威和贝德福德新学院 肌肉学协会研究所 国家健康与医学研究院 法国国家科学研究中心 索邦大学 南特大学中心医院 南特大学 营养不良性疾病的高效全身治疗
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