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新型指环病毒科载体组合物和方法 

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申请/专利权人:旗舰先锋创新V股份有限公司

摘要:本发明总体上涉及指环病毒科载体例如指环载体及其组合物和用途。指环病毒科载体可以用于例如将外源性效应物递送至受试者的视网膜色素上皮RPE。在一些实施例中,这些载体可以用于治疗年龄相关性黄斑变性AMD。

主权项:1.一种将外源性效应物递送至受试者的后眼杯PEC的方法,该方法包括向该受试者的PEC施用包含以下的指环病毒科载体:i遗传元件,该遗传元件包含编码外源性效应物的核酸序列;以及ii包封该遗传元件的蛋白质外壳。

全文数据:

权利要求:

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