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一种用于重组腺相关病毒包装的质粒系统及其应用 

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申请/专利权人:广州派真生物技术有限公司

摘要:本发明属于生物技术领域,公开了一种用于重组腺相关病毒包装的质粒系统及其应用。本发明用于rAAV包装的质粒系统包括:含两个末端反向重复序列的质粒、腺病毒辅助质粒和rAAV重组包装质粒;所述含两个末端反向重复序列的质粒、腺病毒辅助质粒、rAAV重组包装质粒中的至少一种质粒中插入有基因编辑酶的靶位点序列和或基因编辑酶序列。本发明在rAAV生产过程中可以有效降低rAAV中质粒骨架核酸序列残留,提高rAAV产品的纯度,从而极大的提高rAAV产品的成药性。

主权项:1.一种用于重组腺相关病毒包装的质粒系统,其特征在于,所述质粒系统包括以下任意一种:a.插入有Cas9核酸酶的靶位点序列的含两个ITR的pGOI质粒、插入有所述Cas9核酸酶的序列的腺病毒辅助质粒和rAAV重组包装质粒;b.插入有Cas9核酸酶的靶位点序列的含两个ITR的pGOI质粒、腺病毒辅助质粒、rAAV重组包装质粒和插入有所述Cas9核酸酶的序列的pAAVS1质粒;所述pGOI质粒的5'ITR的5'端、3'ITR的3'端分别添加有所述靶位点序列;所述pAAVS1质粒的核苷酸序列如SEQIDNo.1所示。

全文数据:

权利要求:

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