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脂质纳米粒子 

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申请/专利权人:国立大学法人北海道大学

摘要:本发明的课题在于提供一种内含有基因组编辑所需的核酸等,能够通过使用流道而进行的醇稀释法制造,且基因组编辑效率优异的脂质纳米粒子。本发明为一种脂质纳米粒子,其含有脂质成分、DNA核酸酶、向导RNA、单链寡核苷酸,所述脂质成分含有pH敏感性阳离子型脂质、中性磷脂、聚亚烷基二醇修饰脂质,所述pH敏感性阳离子型脂质相对于构成脂质纳米粒子的总脂质量的比例为30摩尔%~50摩尔%,所述中性磷脂相对于构成脂质纳米粒子的总脂质量的比例为20摩尔%~50摩尔%,所述聚亚烷基二醇修饰脂质相对于构成脂质纳米粒子的总脂质量的比例为1摩尔%~4摩尔%。

主权项:1.一种脂质纳米粒子,所述脂质纳米粒子含有脂质成分、DNA核酸酶、向导RNA、单链寡核苷酸,所述脂质成分含有pH敏感性阳离子型脂质、中性磷脂、聚亚烷基二醇修饰脂质,所述pH敏感性阳离子型脂质包括以下化学式1表示的CL4H6和或化学式2表示的CL15H6,[化学式1] [化学式2] 所述中性磷脂包括1,2-二硬脂酰基-sn-甘油-3-磷脂酰胆碱和或1,2-二油酰-sn-甘油-3-磷脂酰乙醇胺,所述pH敏感性阳离子型脂质相对于构成脂质纳米粒子的总脂质量的比例为30摩尔%~50摩尔%,所述中性磷脂相对于构成脂质纳米粒子的总脂质量的比例为20摩尔%~50摩尔%,所述聚亚烷基二醇修饰脂质相对于构成脂质纳米粒子的总脂质量的比例为1摩尔%~4摩尔%,所述单链寡核苷酸包含能够与和所述DNA核酸酶形成复合物的状态的所述向导RNA配对的区域。

全文数据:

权利要求:

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