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己酮糖激酶(KHK)iRNA组合物及其使用方法 

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申请/专利权人:阿尔尼拉姆医药品有限公司

摘要:本发明涉及靶向己酮糖激酶KHK基因的RNAi试剂例如,双链RNAi试剂和使用这类RNAi试剂来抑制KHK表达的方法、以及治疗患有一种KHK相关病症的受试者的方法,该病症是例如肝病例如,脂肪肝、脂肪性肝炎、血脂异常例如,高血脂症、高LDL胆固醇、低HDL胆固醇、高甘油三酯血症、餐后高甘油三酯血症、血糖控制病症例如,胰岛素抵抗、糖尿病、心血管疾病例如,高血压、内皮细胞功能障碍、肾病例如,急性肾病症、肾小管功能障碍、近端小管的促炎性变化、代谢综合征、脂肪细胞功能障碍、内脏脂肪沉积、肥胖症、高尿酸血症、痛风、进食障碍、以及过度糖渴求。

主权项:1.一种用于抑制己酮糖激酶KHK的表达的双链RNAi试剂,其中所述双链RNAi试剂包含形成一个双链区的一条有义链和一条反义链,其中所述有义链包含与SEQIDNO:1、SEQIDNO:3或SEQIDNO:5的核苷酸序列中的任一个相差不多于3个核苷酸的至少15个连续核苷酸,并且所述反义链包含与SEQIDNO:2、SEQIDNO:4或SEQIDNO:6的核苷酸序列相差不多于3个核苷酸的至少15个连续核苷酸。

全文数据:

权利要求:

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